Die Gentherapie befindet sich noch im experimentellen Stadium und ist derzeit noch nicht verwendbar für Menschen mit Mukoviszidose. Es werden derzeit wissenschaftliche Studien mit Gentherapie durchgeführt, die darin bestehen, gesundes CFTR in die erkrankten Lungenzellen zu bringen und somit die Fehlfunktion zu korrigieren. Darüber hinaus gibt es andere pharmakologische Ansätze, um an Ort und Stelle, also in der Lunge, den fehlerhaften Ionentransport zu normalisieren.

Darüber hinaus gibt es ausführliche wissenschaftliche Untersuchungen über das Bakterium Pseudomonas aeruginosa, welches hauptverantwortlich ist für die Lungeninfektionen bei Mukoviszidose. Eine wachsende Erkenntnis über das bakterielle Genom (die DNA) dieses Bakteriums kann neue Erkenntnisse bringen, wie diese Bakterien die Krankheit auslösen und wie sie sich gegen Antibiotika wehren. Dies kann schließlich helfen, neue Medikamente gegen Pseudomonas aeruginosa und für die Erleichterung des Lebens mit Mukoviszidose zu entwickeln.

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